Afgerond onderzoek 18 maart 2022

Geïndividualiseerde zorg voor ITP op de kinderleeftijd

Bij de diagnose van ITP op de kinderleeftijd is een belangrijke vraag of een individueel kind een hoge kans heeft op spontaan herstel oftewel goede reactie op behandeling, of dat er kans is op langdurige of zelfs chronische ITP.

Op 7 april 2022 verdedigt David Schmidt het proefschrift Individualized Prognosis in Childhood Immune Thrombocytopenia aan de Universiteit Leiden. Het onderzoek is uitgevoerd bij het Sanquin – Landsteiner Laboratorium, Amsterdam UMC, in samenwerking met het UMC Utrecht.

Achtergrond

Op de kinderleeftijd is ITP vaak een tijdelijk probleem dat het lichaam met tijd zelf oplost (transient ITP), maar bij een deel van de kinderen is er sprake van langdurige of zelfs blijvende trombocytopenie (persisterende en chronische ITP). Behandeling van ITP door immuun-modulerende geneesmiddelen zoals intraveneuze immuunglobulinen (IVIg) kan het herstel van trombocytopenie vervroegen en zo bloedingssymptomen voorkomen. Deze behandeling werkt helaas alleen in een deel van de patie╠łnten.

Doel

Om beter te begrijpen en te voorspellen of spontaan herstel dan wel een positief behandelingseffect na IVIg bij een specifiek kind met ITP te verwachten is. Hiervoor zijn moleculaire ziektemechanismen in kaart gebracht en gekoppeld aan klinische data.

Resultaten

Er is gebruik gemaakt van data van de Nederlandse Treatment With or Without IVIg for Kids With ITP (TIKI) gerandomiseerde klinische studie. Het onderzoek laat zien dat bepaling van genetische test voor de immuun receptor Fc-gamma receptor, maar ook autoantistoffen of het meten van aantal en functie van geactiveerde T immuun cellen informatie kan geven over het te verwachten beloop.

Bovendien worden twee statistische voorspelmodellen geïntroduceerd, de Childhood ITP Recovery Score en een biologische predictiescore, die het mogelijk maken de kans op spontaan herstel of respons na IVIg behandeling uit te rekenen.

Samengevat is er een reeks nieuwe data die werkt naar gepersonaliseerde zorg van kinderen met ITP. Dit betreft zowel communicatie tussen de zorgverlener met het kind en de ouders over de verwachte prognose, behandelingsbeslissingen (IVIg), maar ook indicaties voor vroegtijdige uitgebreide diagnostiek naar andere oorzaken (zoals genetisch onderzoek).

Meer informatie over de promotie:

Universiteit Leiden 

Sanquin 

Weet u wat u moet doen in een spoedsituatie?
Wat te doen bij spoed