Onderzoek naar medicijn PRN1008

Het vaststellen van de goede dosis voor uw medicijn is vaak lastig maar ook belangrijk. Dat geldt ook voor het medicijn PRN1008, een medicijn dat eiwitten blokkeert om een terugval bij ITP-patiënten kan voorkomen.

Achtergrond

Het onderzoeksmiddel (PRN1008 of Rilzabrutinib) is een experimenteel geneesmiddel dat werd ontwikkeld voor de behandeling van auto-immuun- en ontstekingsziekten zoals ITP. Het onderzoeksmiddel wordt oraal (via de mond) genomen en is een zogenaamde Bruton-tyrosinekinaseremmer (BTK). BTK is een enzym (een eiwit) in uw lichaamscellen, dat een belangrijke rol speelt bij de ontwikkeling van B-cellen. Die B-cellen zijn van belang voor de afweer (het immuunsysteem) en activeert veel soorten witte bloedcellen bij ontstekingen.

Tijdens onderzoeken waarbij het medicijn in het laboratorium werd getest op menselijk bloed, had het geen invloed op het klonteren van bloedplaatjes (wat nodig is om het bloeden te stoppen).

In het eerste deel van het onderzoek (in het deel van het onderzoek waarin de dosis werd bepaald), werd de behandeling met het medicijn onderzocht met 4 doses: 200 mg eenmaal per dag, 400 mg eenmaal per dag, 300 mg tweemaal per dag of 400 mg tweemaal per dag. Dit deel van het onderzoek waarin de dosis wordt bepaald (deel A) is inmiddels voltooid.

Doel

Het doel van dit onderzoek is om de doeltreffendheid en veiligheid van een behandeling met PRN1008 te onderzoeken bij patiënten met ITP die nog steeds een laag aantal bloedplaatjes hebben, ondanks dat ze verschillende andere behandelingen hebben gekregen.

Stand van zaken

De eerste veelbelovende resultaten van het onderzoek zijn in 2020 gepresenteerd op een congres van de American Society of Hematology en te bekijken via deze (Engelstalige) Link.

Deelname

Het onderzoek is nog niet afgerond. Deelname hieraan is nog mogelijk. Als u dit doet, neemt u deel aan de tweede fase van het onderzoek en is de dosis 400 mg tweemaal per dag (de hoge dosering).