Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van Efgartigimod
Het gaat hier om een om een onderzoek in verschillende medische centra, waarbij gewerkt wordt met placebo's (gerandomiseerd en dubbelblind). Het dient om de werkzaamheid en veiligheid van efgartigimod (ARGX 113) te onderzoeken, dat met een injectie toegediend wordt bij volwassen patiënten met primaire immuun trombocytopenie (ADVANCE).
Achtergrond
Het geneesmiddel dat wordt getest heet 'efgartigimod (ARGX-113)'. Het is een gewijzigd fragment van een menselijk antilichaam, dat bedoeld is om zich te binden aan een specifiek eiwit dat FcRn wordt genoemd. Antilichamen zijn eiwitten die het lichaam gebruikt om infecties te bestrijden en voorkomen. Efgartigimod is een verbinding die lijkt op deze eiwitten, die van nature in het menselijk lichaam aanwezig zijn. Om deze reden wordt efgartigimod een 'biologisch' geneesmiddel genoemd. Wij hopen dat efgartigimod kan helpen de symptomen van ITP te verbeteren. Efgartigimod is al gebruikt door zowel gezonde mensen als mensen die ITP hebben. Het geneesmiddel werd goed verdragen en de ITP van de patiënten reageerde goed op de behandeling.
Doel van de studie
Dit onderzoek heeft als doel te onderzoeken hoe veilig en doeltreffend een geneesmiddel met de naam ‘efgartigimod’ is voor de behandeling van ITP. Artsen kunnen efgartigimod niet voorschrijven (buiten een onderzoek zoals dit). De werkzaamheid van efgartigimod zal worden vergeleken met de werkzaamheid van een placebo. Een placebo is een geneesmiddel zonder werkzaam bestanddeel. Het is een 'nepgeneesmiddel'. Een ander doel van het onderzoek is het verzamelen van informatie over hoe goed efgartigimod werkt, hoe uw lichaam efgartigimod verwerkt, wat efgartigimod met uw lichaam doet, en hoe het immuunsysteem op efgartigimod reageert. U zult niet weten of u efgartigimod of de placebo krijgt, en de onderzoeksarts zal het ook niet weten. Daarom duiden we beide middelen aan als ‘onderzoeksgeneesmiddel’.
Stand van zaken
de opzet van het onderzoek is o.a. gepresenteerd op het congres van de American Society of Hematology in 2020 (https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper141161.html)
Deelname
Deelname aan dit onderzoek is nog mogelijk.
