Veiligheid en werkzaamheid van fostamatinib (Tavlesse®) bij chronische ITP
Tavlesse® (fostamatinib) werd bescheiden effectief bevonden voor patiënten met immuuntrombocytopenie wanneer andere behandelingen niet goed genoeg hadden gewerkt en voor wie er geen alternatieve behandeling is. Tavlesse® (fostamatinib) kan ernstige bijwerkingen hebben, maar deze kunnen worden behandeld door voorzorgsmaatregelen te nemen en de dosis te verlagen.
Achtergrond
Bij patiënten met immuuntrombocytopenie wanneer andere behandelingen niet goed genoeg hadden gewerkt en voor wie er geen alternatieve behandeling is, werd getest of fostamatinib een positief effect had op het aantal bloedplaatjes, in vergelijking met placebo behandeling.
Doel
Fostamatinib, de werkzame stof in Tavlesse, blokkeert de activiteit van het enzym milttyrosinekinase (MTK). Dit enzym is betrokken bij het stimuleren van delen van het immuunsysteem. In het onderzoek werd getest of fostamatinib de vernietiging van bloedplaatjes door het immuunsysteem vermindert, waardoor het aantal bloedplaatjes kan stijgen, wat de kans op overmatig bloeden vermindert.
Resultaten
Tavlesse werd effectief bevonden in twee hoofdonderzoeken waarbij in totaal 150 patiënten met chronische immuuntrombocytopenie waren betrokken. Het aantal bloedplaatjes was stabiel en boven een acceptabel niveau bij 17% van de patiënten die 24 weken Tavlesse gebruikten, vergeleken met 2% van de patiënten die een placebo kregen (een dummy behandeling). Tavlesse werd bescheiden effectief bevonden voor patiënten met immuuntrombocytopenie wanneer andere behandelingen niet goed genoeg hadden gewerkt en voor wie er geen alternatieve behandeling is. Tavlesse kan ernstige bijwerkingen hebben, maar deze kunnen worden behandeld door voorzorgsmaatregelen te nemen en de dosis te verlagen. Het Europees Geneesmiddelenbureau heeft daarom geconcludeerd dat de voordelen van Tavlesse groter zijn dan de risico's en dat dit middel geregistreerd kan worden voor gebruik in de EU.
Welke risico’s houdt het gebruik van Tavlesse in?
De meest voorkomende bijwerkingen van Tavlesse (die bij meer dan 1 op de 10 mensen kunnen optreden) zijn duizeligheid, hoge bloeddruk, frequente stoelgang en diarree, misselijkheid en bloedtesten waaruit veranderingen aan de lever blijken. Ernstige bijwerkingen (die bij ongeveer 1 op de 100 mensen kunnen optreden) zijn febriele neutropenie (laag aantal witte bloedcellen met koorts), diarree, longontsteking en hypertensieve crisis (gevaarlijke stijging van de bloeddruk).
Vrouwen mogen Tavlesse niet gebruiken tijdens de zwangerschap. Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle bijwerkingen en beperkende voorwaarden.
In Nederland nam het Haga ziekenhuis deel aan de klinische trials.
